生活在湖南一个四线城市小县城里的武仕平，是一名普通的塑料厂工人，刚出生的儿子在满月时被查出患有“

  这是一种罕见病，因运动神经元受损出现肌肉无力和萎缩，随年龄增长，患者会逐渐丧失各种运动功能，最终无法呼吸和吞咽，若不进行针对病因的治疗，大部分患儿会在2岁前去世。

  治疗这种病，需要注射一种叫【诺西那生钠】的进口特效药才能延续生命。而这种药一针就要70万人民币，且第一年需要注射6针，后续每年3针，经常使用。目前这种药还没有纳入国家医保，全部需要自费。

  小武一家无力承担这天价医药费，于是在7月31日通过自媒体【黑土影像】发起了网络求助。

  广东的一位母亲欧阳春兰，看见了求助消息，又在网上听说该药在澳大利亚的价格为41澳元，折合人民币才200多元，在日本近乎免费。

  于是在8月5日向国家药监局提交了信息公开申请书，希望了解70万一针的“诺西那生钠注射液”的采购方式或国内定价依据。

  药监部门如实回复：该药不是医保药品，属于企业自主定价，并建议欧阳女士向发改委申请信息公开。

  这个说法引起许多人的不满，一些媒体指责药监局、发改委没有管好价格，任由药企把200多元的药定为70万的“天价”。

  诺西那生钠的生产企业叫渤健（Biogen），是一家美国全球生物技术公司，总部在马萨诸塞州剑桥市。公司专门从事研究和开发神经变性，血液和自身免疫性疾病的药物。

  渤健（中国）公司的官方公众号在8月6日发表了声明，解释了价格和医保的问题：

  诺西那生钠注射液在澳大利亚的政府采购单价为11万澳元（约55万人民币），也是非常昂贵的。但是，由于该药物已经被澳大利亚列入药品福利计划，患者只需支付政府补贴之后的差额部分，持有澳大利亚医保卡的患者最多只需要支付41澳元（约205块钱）。

  根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。因此，这个特效药不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此目前还无法纳入医保。

  脊髓性肌肉萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。是由人体内2个拷贝（分别来自于父母）的SMN1基因都变异/缺失造成的。

  大多SMA均在婴幼儿时期起病，根据症状的严重程度分为SMA-I型、II型、III型和IV型，下面的表格归纳了四型的区别。

  随着年龄的增长，患者会逐渐丧失各种运动功能，最终无法呼吸和吞咽。若不进行针对病因的治疗，大部分重症1型患儿会在2岁前去世。因此，SMA也被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。

  据统计，每8000个出生的婴幼儿就有一个患这种疾病，每50个人中就有一个是突变基因的携带者。如果父母双方都是SMN1基因变异的携带者，那么生出的孩子有25%的几率得SMA。

  也有50%的概率孩子会成为像父母一样的无症状携带者，25%的概率健康。据估算，国内约有SMA患者2至3万人。

  据渤健公司2020上半年财报数据，全世界内目前大约有6万例SMA患者，这也就从另一方面代表着，中国的SMA患者占到了全球近一半的份额。

  2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。

  2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，是中国首个能治疗SMA的特效药物。

  瑞士诺华是全球三大制药公司之一，总部在瑞士巴塞尔，2018年4月以87亿美元现金收购了美国基因治疗公司AveXis，这个Zolgensma就是AveXis研发的新药。2019年5月被美国FDA批准上市，目前还未进入我国。

  Zolgensma属于基因疗法，一针见效，但这一针更是天价，一次治疗费用212万美元，约合1448万人民币，号称史上最贵药物。

  Evrysdi是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次。临床试验表明，经过12个月的Evrysdi治疗，有41%的患者能够独立坐姿超过5秒钟，这与疾病的自然发展有着显著的差异，因为几乎所有未经治疗的发作性SMA婴儿都无法独立坐着。

  4月23日，我国药品监督管理局药品审评中心也正式受理了risdiplam的上市申请，这就从另一方面代表着该药很快也会在中国上市。

  在网上有一种言论，说“这种少数的罕见病天价药，进入医保会侵占大多数人的正常医疗福利”

  你们忽略了我们的政府在建立健全“医保全覆盖”上的决心和能力。有些事情不是钱的问题，而是“一个都不能少”的问题！

  罕见病人首先面临的是无药可医的问题，有药用了就不能用价格来衡量，应该是用价值来衡量。每一个人都应该有基本的医疗保障，在价格问题上能够最终靠多方努力去解决。

  2018年5月，SMA就被纳入国家《第一批罕见病目录》。2018年11月，诺西那生钠注射液被列入《第一批临床急需境外新药名单》。2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序获批国内上市。

  这能看出国家对于罕见病问题的态度，药管局有关人士曾表示：未来几年将会加快国外的罕见病特效药物审批，特别是那些已列入国家罕见病目录里的疾病。

  重疾险的前25项疾病，是保险行业协会和医师协会共同制定的，是所有重疾险里都有的病种，其中的【严重运动神经元疾病】包含SMA。

  而SMA是属于遗传性疾病的，所以，有的重疾险里，会单独列出一条【婴儿进行性脊肌萎缩症】，并注明不受责任免除条款中的“遗传病”限制。

  还有的重疾险，例如【妈咪保贝少儿重疾险】还把这个列为了“特定及罕见疾病”，可以“翻倍保额赔偿”。

  普通的医疗险也都是限于“遗传性疾病、先天性畸形、变形或染色体异常”这一条免责条款而不能保障。

  但是有的产品扩展了罕见病责任，是能够给大家提供保障的，例如【众安尊享e生2020】

  百万医疗险虽然最高600万保额看似能够覆盖治疗费，但是真要摊上两个SMA患者，估计第二年保险公司会不惜停掉整个产品，也不会给你续保。

  不要怪保险公司“黑心”，这都属于正常的风险控制，因为商业保险的本质是以盈利为目的。

  其实，在罕见病救助方面，我国已有很多地方探索出很多模式，比如浙江模式、青岛模式，这些模式都是由当地政府主导，部分病种多方共付的模式。具有政府多部门联动、社会多方资源共享的特点，这样患者在报销后，自己支付的费用在承受范围内，最大限度减轻患者经济负担。

  以青岛为例，自2012年起，青岛市财政每年出资3亿元用于大病保障，参保个人不缴费，其中2.7亿元由医保部门管理，用于特药特材救助与医保范围外大额医疗救助，剩余0.3亿元由民政部门负责，用于对中低收入家庭患者实施特殊救助。从2012年实施大病救助制度至今，青岛市以财政出资为主的筹资模式较为稳定。2017年度，青岛市特药特材支出1.86亿元，支出增速从上一年度的25%降至6%，仅占167亿元医保基金总支出的1.1%。

  2019年5月，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目真正开始启动，援助药物由渤健公司捐赠。该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3（买一针送三针），之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半（买一针送一针）。

  渤健公司称，截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。

  虽然，在基金会援助项目下，接受治疗的患儿比之前有了大幅的提高，但是每年仍高达百万的治疗费对于大多数中国家庭而言依然是不能承受之重。

  像澳大利亚和日本那样，尽快进入医保，才是能够惠及每一位SMA患者的终极之道。也只有开启药企谈判，把价格降至合理区间，才能实现尽快加入医保目录。

  按照这种降价幅度，SMA天价药，有望通过整体医保谈判，把价格降至能承受的范围。

  当然，以目前渤健公司国内垄断性的地位，要让他们轻易放弃自己的利润，也不是一件容易的事情。

  8月5日，国家医保局信访办一位工作人员在接受红星新闻记者采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”

  该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，就已被纳入医保谈判日程，国家希望药企将价格降下来，进而满足患者的需要，但因双方没有就价格达成一致，就始终没办法进入到医保目录。

  原发自媒体的那篇求助文章，到今天的阅读量才1300多，却被众多知名媒体疯狂转发，推上热搜，如果说没有幕后推手，作为自媒体人的保哥着实有些不信。

  那谁能从中获利？最大的利益方肯定是渤健公司。因为据渤健公司2020上半年财报多个方面数据显示，全球目前大约有6万例SMA患者，Spinraza覆盖人群大约有11110例。上半年SMA药物销售额共计10.60亿美元。

  如果该药成功进入中国医保，Spinraza覆盖人群就会跃升至3万左右，实现覆盖全球50%的病患人群，渤健公司的业绩可以预期马上会获得大幅的增长。

  在这个关键时间点，SMA舆论的突然发酵，不排除从中有药企的推波助澜，想为医保谈判增加砝码。一方面通过与基金会合作推出公益赠药，向政府“示好”；一方面加强舆论引导，促进加快医保谈判进程。

  然而，我国的医保谈判专家组显然也不是“省油的灯”，如果价格降不下来，医保基金用于罕见病的支付比例过高，会影响其他基础疾病的保障，甚至会影响整个医保基金的良性运转。

  以目前Spinraza药物独家垄断的方式来进行谈判，可能很难达到预期的效果。所以，我国正在加快竞争性药品Evrysdi（risdiplam）的引进，可谓是一招“妙棋”。

  看明白这一点，我们就应该对这次舆情有了全新的视角。我们引进罗氏公司，犹如引进一条“鲶鱼”，打破独家垄断地位，才能“把价格打下来”。

  而渤健公司也肯定希望在罗氏公司进入中国市场之前完成医保谈判，“先入为主”抢占中国市场。

  不管最终的结果是哪个药品会进入医保，我相信最终这个SMA天价药，都会给到我们医保一个“地板价”。